Conoscere la Malattia di GAUCHER

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Un enzima denominato beta-glucosidasi acida è importante per la

scomposizione di una sostanza chiamata glucosilceramide (o GL-1) da parte di

un determinato tipo di cellule presenti nel sangue (chiamati macrofagi).

Quando l’organismo non produce una quantità suffciente di questo enzima,

la GL-1 si accumula in specifche parti dei macrofagi, chiamate lisosomi.

Questo accumulo provoca un ingrossamento delle cellule dei macrofagi

che prendono il nome di ‘Cellule di Gaucher’.

Le cellule di Gaucher possono localizzarsi in molti organi del corpo,

ma quelli maggiormente interessati sono la milza, il fegato e il midollo osseo.

Accumulo di glucosilceramide (GL-1) all’interno

della cellula causato dal defcit dell’enzima

della beta-glucosidasi acida (GBA)

Normale degradazione del glucosilceramide (GL-1)

da parte dell’enzima della beta-glucosidasi acida

(GBA) all’interno della cellula

GL-1

GL-1

GL-1

GL-1

GL-1

GL-1

GL-1

GL-1

GL-1

GBA

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