Conoscere la MUCOPOLISACCARIDOSI DI TIPO 1

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COME SI TRASMETTE LA MPS 1?

Circa 1 bambino su 100.000 nasce con la MPS 1.3 Quando

si pensa a una malattia ereditaria, la maggior parte delle

persone crede che si tratti di un problema di salute che

viene trasmesso dai genitori ai fgli in ogni generazione.

Tuttavia, alcune insorgono solo quando la malattia viene

trasmessa da entrambi i genitori, e la mucopolisaccaridosi

di tipo 1 è proprio di questo tipo.2 Se un bambino ha due

genitori che presentano il gene difettoso, vi è una probabilità

del 25% che sviluppi la MPS 1 e una probabilità del 25% che

non erediti il gene difettoso.

Questo perché tutti i bambini ereditano una parte di geni

dalla madre e una parte dal padre, totalizzando il 100% dei

geni richiesti per vivere. La fgura riportata di seguito mostra

in che modo può essere ereditato il gene difettoso.

EREDITARIETÀ DELLA MPS 1

Ciascuno di noi possiede due coppie dei geni all’interno di ogni cellula, dette alleli:

uno proviene da nostra madre e l’altro proviene da nostro padre.

La serie di geni IDUA trasmessi (ereditati) dai propri genitori stabilisce se una persona

sarà o non sarà affetta da MPS 1. L’MPS 1 è infatti una patologia ereditaria di tipo

autosomico recessivo, ossia può manifestarsi solo nei pazienti che presentano due

coppie difettose del gene responsabile della carenza di a-L iduronidasi.

Infatti:

LA MUCOPOLISACCARIDOSI DI TIPO 1

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